9月29日,海亮生物有幸邀请到美国加利福尼亚大学圣迭戈分校神经科学系临床教授、圣迭戈拉迪儿童医院(Rady Children's Hospital of San Diego)儿童神经科主治专家汪庆贤教授,围绕“儿童孤独症的诊断和治疗”这一热点话题的国际最新研究成果,通过线上会议的形式,与海亮生物进行了深入的交流分享。
汪教授首先介绍了孤独症谱系障碍的临床症状、神经病理学和遗传学特征。
孤独症也称自闭症,是一类发生于儿童早期的神经性发育障碍,主要表现为社会交往障碍、沟通障碍和局限性、刻板性、重复性行为等心理发育障碍,病因尚未完全明晰,严重影响患儿的社会功能及其家庭的生活质量。
目前,孤独症的诊断仍是以评估患者临床表现为核心,如行为刻板、避免眼神接触等,辅助以生化与镜像检测,包括血样及尿样检测、神经成像等。汪教授表示,孤独症现有的治疗方式综合涉及行为学、言语病理学、神经病学、精神病学、免疫学等多个学科。此外,除了医院治疗,儿童孤独症还需要家庭、学校、社会的共同干预,越早干预越有益于改善患儿预后。
汪教授指出,当下孤独症研究领域最亟待完成的工作之一,是尽快发现可用于早期诊断的生物标志物。他提出,越来越多的研究表明,孤独症受到遗传基因和环境因素的共同影响,所以来源于患儿的iPSC细胞(诱导性多能干细胞)可能会是一个很好的切入点。通过分析患儿来源的iPSC基因,与神经发育相关蛋白的表达和分泌的信号通路的研究,或者通过分析细胞分泌的外泌体,可以识别具有指征性的细胞因子、神经递质、催化酶等生物标志物。将标志物的变化与患儿临床表征相结合,有助于明确此类标志物在孤独症发病机制中的作用。
海亮生物质量总监邓晓燕博士为汪教授介绍了海亮集团及旗下专为孤独症群体提供全生命周期支持的融爱星品牌。
融爱星隶属于海亮教育管理集团,旨在为以孤独症为主的心智障碍群体提供“康复干预→融合教育→职业培训→就业支持→康养服务”全生命周期支持体系,下设融爱星康复、融爱星融合、融爱星餐饮三大服务板块,致力于通过商业向善的力量为心智障碍群体构筑希望之路。
围绕生物标志物话题,邓晓燕博士分享了今年海亮生物入选绍兴“名士之乡”英才计划C类创新人才长期项目的“利用蛋白组学方法鉴定用于诊断孤独症谱系障碍的生物标志物”相关研究及进展,同时提出希望能与汪教授在孤独症诊断和治疗研究上开展进一步的沟通与合作。
在互动环节,海亮生物科研人员就孤独症前沿研究从基因转向蛋白质组学后的发展方向、如何有策略地提高针对不同孤独症亚群的生物标志物的特异性、有针对性地建立用于临床前研究的动物模型等问题,与汪教授进行了交流探讨。会议最后,汪教授表示,利用干细胞治疗孤独症是科学界的一个共同愿景,有待更多临床研究和数据支持。
海亮集团副总裁、海亮生物总经理詹天浩,副总经理唐鲁,首席科学家、国家级领军人才姜卫平博士,海亮生物研发部、生产技术部、质量部、综合部等科研及管理人员参会。
汪庆贤教授,1976年获国立台湾大学学士学位,1979~1996年先后求学于美国亚利桑那大学、西北大学、哥伦比亚大学,获博士学位。1997~2001年先后任职于哥伦比亚医疗中心、密苏里大学医疗中心,2002~2011年担任斯坦福大学神经病学及儿科学教授,2012 年起任职于德克萨斯农工大学医学院,目前担任美国加利福尼亚大学圣迭戈分校神经科学系临床教授,圣迭戈拉迪儿童医院(Rady Children's Hospital of San Diego)儿童神经科主治专家。
汪庆贤教授还担任国际脊肌萎缩症护理标准委员会主席,先天性肌肉营养不良症护理标准国际委员会主席,美国神经病学学会肌肉营养不良实践指南专家组成员,曾获得多项美国国立卫生研究院资助课题,并在Annals of Neurology,Am. J. Hum. Gene,Neuromuscular Disorders等多个著名神经科杂志上发表论文80余篇。